פדאַ פּלאַטפאָרם טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג פּראָגראַם פֿאַר דראַג אנטוויקלונג ינסטרוקטיאָנס

פּראָדוקט נאָמען: פּלאַטפאָרם טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג פּראָגראַם פֿאַר דראַג אַנטוויקלונג
פאַבריקאַנטדעפּאַרטמענט פון געזונט און מענטשנרעכט באַדינונגס פוד און דראַג אַדמיניסטראַטיאָן

מעלדונג טאָג: מאי 2024
גיידאַנס סענטערס: צענטער פֿאַר מעדיצין עוואַלואַטיאָן און פאָרשונג (CDER), צענטער פֿאַר ביאָלאָגיקס עוואַלואַטיאָן און פאָרשונג (CBER)

פּראָדוקט באַניץ אינסטרוקציעס

הקדמה
די פּלאַטפאָרם טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג פּראָגראַם פֿאַר דראַג אנטוויקלונג איז אַ גיידאַנס פּראָגראַם דעוועלאָפּעד דורך די FDA צו אַרוישעלפן אין די באַצייכענונג פון פּלאַטפאָרמע טעקנאַלאַדזשיז פֿאַר מעדיצין אַנטוויקלונג.

פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג בעטן
ווען איר בעטן אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג, נאָכגיין די גיידליינז אַוטליינד אין די באַניצער מאַנואַל צו ענשור העסקעם מיט FDA רעגיאַליישאַנז.
רעוואָקאַטיאָן פון אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג
אויב עס איז אַ נויט צו אָפּרופן אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג, אָפּשיקן צו די מאַנואַל פֿאַר דיטיילד ינסטראַקשאַנז אויף די רעוואָקאַטיאָן פּראָצעס.

פּאָסטאַפּרווואַל ענדערונגען צו אַ דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע
פֿאַר קיין פּאָסטאַפּרווואַל ענדערונגען צו אַ דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע, אָפּשיקן צו די מאַנואַל פֿאַר אינפֿאָרמאַציע אויף ווי צו גיינ ווייַטער מיט די נייטיק סטעפּס.
אַלגעמיינע קאָנסידעראַטיאָנס פֿאַר בארעכטיגונג
Review די אַלגעמיינע קאַנסידעריישאַנז אָפּטיילונג אין די מאַנואַל צו באַשטימען די בארעכטיגונג קרייטיריאַ פֿאַר באקומען אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג.

גלאָסאַר
אָפּשיקן צו די גלאָסאַר אָפּטיילונג פֿאַר דעפֿיניציע פון שליסל טערמינען און טערמינאָלאָגיע געניצט איבער די מאַנואַל.

FAQ

ק: וואָס איז דער ציל פון די פּלאַטפאָרם טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג פּראָגראַם פֿאַר דראַג אנטוויקלונג?
- א: דער פּראָגראַם יימז צו צושטעלן גיידאַנס וועגן די באַצייכענונג פון פּלאַטפאָרמע טעקנאַלאַדזשיז פֿאַר מעדיצין אַנטוויקלונג.
ק: ווי קען איך בעטן אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג?
- א: גיי די גיידליינז אַוטליינד אין די מאַנואַל און קאָנטאַקט די פדאַ שטעקן פאַראַנטוואָרטלעך פֿאַר ווייַטער הילף.
ק: וואָס זאָל איך טאָן אויב איך דאַרפֿן צו מאַכן פּאָסטאַפּרווואַל ענדערונגען צו אַ דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע?
- א: אָפּשיקן צו די מאַנואַל פֿאַר ינסטראַקשאַנז אויף ווי צו גיינ ווייַטער מיט פּאָסטאַפּרווואַל ענדערונגען.

פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע
באַצייכענונג פּראָגראַם פֿאַר
מעדיצין אַנטוויקלונג
גיידאַנס פֿאַר ינדאַסטרי

פּלאַן גיידאַנס
דער גיידאַנס דאָקומענט איז פונאנדערגעטיילט בלויז פֿאַר באַמערקונג צוועקן.

באַמערקונגען און פֿירלייגן וועגן דעם פּלאַן דאָקומענט זאָל זיין דערלאנגט אין 60 טעג פון ויסגאַבע אין די פעדעראלע רעדזשיסטער פון די מעלדונג אַנאַונסינג די אַוויילאַבילאַטי פון די פּלאַן גיידאַנס. פאָרלייגן עלעקטראָניש באַמערקונגען צו https://www.regulations.gov. פאָרלייגן געשריבן באַמערקונגען צו די דאָקקעץ מאַנאַגעמענט שטעקן (HFA-305), פוד און דראַג אַדמיניסטראַטיאָן, 5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852. אַלע באַמערקונגען זאָל זיין יידענאַפייד מיט די דאָקעט נומער ליסטעד אין די מעלדונג פון אַוויילאַבילאַטי אַז פּאַבלישאַז אין די פעדעראלע רעדזשיסטער.

פֿאַר פֿראגן וועגן דעם פּלאַן דאָקומענט, קאָנטאַקט (CDER) Melissa Furness ביי 240-402-8912, אָדער (CBER) James Meyers בייַ 240-402-7911.

דעפּאַרטמענט פון געזונט און מענטשנרעכט באַדינונגס
פוד און דראַג אַדמיניסטראַטיאָן
צענטער פֿאַר דראַג עוואַלואַטיאָן און פאָרשונג (CDER)
צענטער פֿאַר ביאָלאָגיקס עוואַלואַטיאָן און פאָרשונג (CBER)
מאי 2024

נאָך קאָפּיעס זענען בנימצא פון:
אַמט פון קאָמוניקאַציע, דיוויזשאַן פון דראַג אינפֿאָרמאַציע
צענטער פֿאַר דראַג עוואַלואַטיאָן און פאָרשונג
פוד און דראַג אַדמיניסטראַטיאָן
10001 ניו הampשייר אַווע., היללאַנדאַלע בלדג., 4 שטאָק
זילבער ספּרינג, מד 20993-0002
טעלעפֿאָן: 855-543-3784 or 301-796-3400; פאַקס: 301-431-6353
בליצפּאָסט: druginfo@fda.hhs.gov
https://www.fda.gov/drugs/guidance-compliance-regulatory-information/guidances-drugs און / אָדער
אָפפיסע פון קאָמוניקאַציע, אַוטריטש און אַנטוויקלונג
צענטער פֿאַר ביאָלאָגיקס עוואַלואַטיאָן און פאָרשונג
פוד און דראַג אַדמיניסטראַטיאָן
10903 ניו הampשיר אַווע., בלדג. 71 , צימער 3128
זילבער ספּרינג, מד 20993-0002

טעלעפֿאָן: 800-835-4709 or 240-402-8010
בליצפּאָסט: ocod@fda.hhs.gov
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/guidance-compliance-regulatory-information-biologics/biologics-guidances

דעפּאַרטמענט פון געזונט און מענטשנרעכט באַדינונגס פוד און דראַג אַדמיניסטראַטיאָן
צענטער פֿאַר דראַג עוואַלואַטיאָן און פאָרשונג (CDER) צענטער פֿאַר ביאָלאָגיקס עוואַלואַטיאָן און פאָרשונג (CBER)
מאי 2024

כּולל ניט-ביינדינג רעקאַמאַנדיישאַנז
פּלאַן - ניט פֿאַר ימפּלאַמענטיישאַן

גיידאַנס פֿאַר ינדאַסטרי: פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג פּראָגראַם פֿאַר דראַג אַנטוויקלונג1

דער פּלאַן גיידאַנס, ווען פיינאַלייזד, וועט פאָרשטעלן די קראַנט טראכטן פון די פוד און דראַג אַדמיניסטראַטיאָן (פדאַ אָדער אַגענטור) אויף דעם טעמע. עס פאַרלייגן קיין רעכט פֿאַר קיין מענטש און איז נישט ביינדינג אויף FDA אָדער דעם ציבור. איר קענט נוצן אַן אָלטערנאַטיוו צוגאַנג אויב עס סאַטיספייז די רעקווירעמענץ פון די אָנווענדלעך סטאַטשוץ און רעגיאַליישאַנז. צו דיסקוטירן אַן אָלטערנאַטיוו צוגאַנג, קאָנטאַקט די FDA שטעקן פאַראַנטוואָרטלעך פֿאַר די גיידאַנס ווי ליסטעד אויף דעם טיטל בלאַט.

הקדמה

די גיידאַנס גיט דעטאַילס וועגן די ימפּלאַמענטיישאַן פון די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג 15 פּראָגראַם געגרינדעט דורך אָפּטיילונג 506K פון די פעדעראלע פוד, דראַג און קאָסמעטיק אקט (FD&C 16 אקט). פון באַקומען אַ באַצייכענונג, ווי צו לעווערידזש דאַטן פון דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע 2 טעקנאַלאַדזשיז, ווי צו דיסקוטירן אַ פּלאַננעד באַצייכענונג בעטן ווי אַ טייל פון אַ מיילסטאָון באַגעגעניש, די 17 רעקאַמענדיד אינהאַלט פון אַ באַצייכענונג בעטן סאַבמישאַן, און די רעקאַמאַנדיישאַנזview טיימליינז פֿאַר אַ 20 באַצייכענונג בעטן. דער פּראָגראַם איז בדעה צו רעזולטאַט אין יפעקטיוונאַס אין מעדיצין 3 אַנטוויקלונג, 21 מאַנופאַקטורינג, און ריview פּראַסעסאַז פֿאַר מעדיצין פּראָדוקט אַפּלאַקיישאַנז וואָס ינקאָרפּערייט דעזיגנייטיד 22 פּלאַטפאָרמע טעקנאַלאַדזשיז.

FDA דערקענט אַז דער טערמין "פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע" איז געניצט דורך ביידע ינדאַסטרי און 25 FDA צו באַשרייַבן טעקנאַלאַדזשיז אין וועגן וואָס אַנדערש פון די דעפֿיניציע פון פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע4 און דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע וואָס זענען אַוטליינד אין געזעץ און די גיידאַנס. עטלעכע 26 טעקנאַלאַדזשיז וואָס ינדאַסטרי און פדאַ האָבן כיסטאָריקלי באטראכט צו זיין פּלאַטפאָרמע טעקנאַלאַדזשיז 27 קען נישט טרעפן די סטאַטשאַטאָרי דעפֿיניציע און סטאַטשאַטאָרי בארעכטיגונג סיבות און, אויב נישט, וואָלט נישט זיין

1די גיידאַנס איז צוגעגרייט דורך די צענטער פֿאַר דראַג עוואַלואַטיאָן און פאָרשונג (CDER) און דער צענטער פֿאַר ביאָלאָגיקס עוואַלואַטיאָן און פאָרשונג (CBER) אין די פוד און דראַג אַדמיניסטראַטיאָן, אין באַראַטונג מיט די אָפפיסע פון קאָמבינאַציע פּראָדוקטן (OCP).

2 אָפּטיילונג 506K פון די פעדעראלע פוד, דראַג און קאָסמעטיק אקט (FD&C אקט) (21 USC 356k) איז צוגעגעבן דורך די פּרעווענט פּאַנדעמיקס אקט, וואָס איז געווען ענאַקטאַד ווי אַ טייל פון די קאָנסאָלידאַטעד אַפּראָופּרייישאַנז אקט, 2023 (פּובליק געזעץ 117-328).
3 פֿאַר די צוועקן פון דעם גיידאַנס, די טערמינען מעדיצין, מעדיצין פּראָדוקט און פּראָדוקט אָפּשיקן צו אַ מעדיצין ווי דיפיינד אין אָפּטיילונג 201 (ג) (1) פון די FD&C אקט (21 USC 321 (ג) (1)). דאָס כולל בייאַלאַדזשיקאַל פּראָדוקטן ווי דיפיינד אין אָפּטיילונג (איך) פון די פּובליק געזונט סערוויס אקט (PHS אקט) (42 USC 262 (i)). דער טערמין מעדיצין אויך אַפּלייז צו אַ מעדיצין אָדער בייאַלאַדזשיקאַל פּראָדוקט קאַנסטיטשואַנט טייל (21 CFR 4.2) פון אַ קאָמבינאַציע פּראָדוקט וואָס איז דעוועלאָפּעד פֿאַר ריזאַלטינג.view אונטער אָפּטיילונג 505 פון די FD&C אקט (21 USC 355) אָדער אָפּטיילונג 351 פון די PHS אקט.

דרייסט טערמינען זענען דיפיינד אין די גלאָסאַר אָפּטיילונג פון דעם גיידאַנס. פּאַסיק פֿאַר די באַצייכענונג פּראָגראַם. אומעליגאַביליטי פֿאַר באַצייכענונג טוט נישט ויסשליסן אַ פּאַטראָן 5 30 פון לעווערידזשינג פריערדיק וויסן אַריבער אַפּלאַקיישאַנז. 6 די FDA האט ערלויבט ספּאָנסאָרס צו לעווערידזש 31 פריערדיק וויסן פון פריער דערלאנגט אַפּלאַקיישאַנז ווען דער אָטערייזינג אָדער אַפּרוווינג דרוגס אין 32 אַ אַפּלאַקיישאַן דערלאנגט דורך דער זעלביקער פּאַטראָן.

פֿאַר די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג פּראָגראַם, אָפּטיילונג 506K פון די FD&C אקט יסטאַבלישיז 35 קרייטיריאַ וואָס קענען בעטן דעזיגניישאַנז און ווער, אַמאָל די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע איז דעזיגנייטיד, קענען לעווערידזש זיי. די גיידאַנס באשרייבט די קאַטעגאָריעס און גיט 37 רעקאַמאַנדיישאַנז פֿאַר די טייפּס פון פּלאַטפאָרמע טעקנאַלאַדזשיז וואָס קען זיין בארעכטיגט פֿאַר באַטראַכטונג 38 פֿאַר באַצייכענונג. די גיידאַנס אויך גיט רעקאַמאַנדיישאַנז פֿאַר וואָס זאָל זיין אַרייַנגערעכנט אין 39 סאַבמישאַן ריקוועס צו דעזיגנייט אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע, ווי צו דערהייַנטיקן אַ דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע 40 טעכנאָלאָגיע און, ווען צונעמען, דער פּראָצעס פֿאַר ריוואָוקינג אַ באַצייכענונג.

אין אַלגעמיין, FDA ס גיידאַנס דאָקומענטן טאָן ניט פאַרלייגן ליגאַלי ענפאָרסאַבאַל ריספּאַנסאַבילאַטיז. 43 אַנשטאָט, גיידאַנס באַשרייַבן די אַגענטור ס קראַנט טראכטן אויף אַ טעמע און זאָל זיין viewed בלויז ווי רעקאַמאַנדיישאַנז, סייַדן ספּעציפיש רעגולאַטאָרי אָדער סטאַטשאַטאָרי רעקווירעמענץ זענען סייטאַד. די נוצן פון 45 די וואָרט זאָל אין אַגענטור גיידאַנס מיטל אַז עפּעס איז סאַגדזשעסטיד אָדער רעקאַמענדיד, אָבער 46 ניט פארלאנגט.

פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע דעזיגניישאַן בעטן

אויב FDA האט באוויליקט אַן אַבריוויייטיד ניו דראַג אַפּפּליקאַטיאָן (ANDA), ניו דראַג אַפּפּליקאַטיאָן (NDA), אָדער ביאָלאָגיקס ליסענסע אַפּפּליקאַטיאָן (BLA) פֿאַר אַ מעדיצין וואָס ינקאָרפּערייץ אָדער ניצט אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע ווי דיפיינד אין אָפּטיילונג 506K (ה) (1) פון די FD&C אקט, אַ פּאַטראָן פון אַ סאַבסאַקוואַנט ינוועסטיגאַטיאָנאַל ניו דראַג (IND), NDA, אָדער 351(אַ) BLA קענען בעטן באַצייכענונג פון די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע צו געבן לעווערידזשינג די טעכנאָלאָגיע אין נייַע אָדער צוקונפֿט אַפּלאַקיישאַנז. אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע בעשאַס די IND פאַסע פון מעדיצין אַנטוויקלונג פֿאַר אַ פּלאַננעד סאַבסאַקוואַנט NDA אָדער 7 (אַ) BLA, ווייַל דורך דעם ס.tagאין אַנטוויקלונג, דער פּאַטראָן זאָל האָבן גענוג וויסן צו ויסטיילן פֿאַר FDA ווי די

5 פֿאַר די צוועקן פון דעם גיידאַנס, סייַדן אַנדערש סטייטיד, דער טערמין פּאַטראָן רעפערס צו דער זעלביקער געשעפט ענטיטי און / אָדער אַפּליקאַנט איבער די באַצייכענונג בעטן און אַפּלאַקיישאַן סאַבמישאַן פּראָצעס.
6 לעווערידזשינג אינפֿאָרמאַציע, ווען סייאַנטיפיקלי גערעכטפארטיקט און ליגאַלי ערלויבט, איז בנימצא אַרויס פון די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג פּראָגראַם. פֿאַר עקסampדעריבער, אַ פּאַטראָן קענען שוין ליווערידזש זייער אייגענע דאַטן פריער דערלאנגט אין אַן IND, NDA אָדער BLA. אנדערע אַפּליקאַנץ קענען ליווערידזש זיכער אינפֿאָרמאַציע אין אַ באוויליקט NDA אָדער BLA (למשל, באזירט אויף אַ דערלויבעניש בריוו פון די אַפּלאַקיישאַן האָלדער), אָדער פאַרלאָזנ זיך די אַגענסי ס פריערדיק פיינדינגז פון זיכערקייַט און / אָדער יפעקטיוונאַס ווי אַ טייל פון אַ אַפּלאַקיישאַן דערלאנגט אונטער אָפּטיילונג 505 ( ב) (2) אָדער 505 (דזש) פון די FD&C אקט. זען אויך די פּלאַן גיידאַנס פֿאַר ינדאַסטרי ברידזשינג פֿאַר מעדיצין-מיטל און בייאַלאַדזשיקאַל-מיטל קאָמבינאַציע פּראָדוקטן (דעצעמבער 2019). ווען לעצט, די גיידאַנס וועט פאָרשטעלן די FDA ס קראַנט טראכטן וועגן דעם טעמע. מיר דערהייַנטיקן גיידאַנס פּיריאַדיקלי. פֿאַר די לעצטע ווערסיע פון אַ גיידאַנס, טשעק די FDA גיידאַנס web בלאַט בייַ https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents.
7 זען אָפּטיילונג 506K(f) פון די FD&C אקט. כאָטש דאַטן פון אַן ANDA אָדער (ק) BLA קענען זיין רעפערענסט ווי אַ טייל פון באַפרידיקן די בארעכטיגונג סיבות פֿאַר אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג בעטן אונטער אָפּטיילונג 506K(b)(1) פון די FD&C אקט, די בענעפיץ פון באַצייכענונג דיסקרייבד אין סעקשאַנז 506K(d) )(2), (E), (f), און (ג) זענען נישט בנימצא צו ANDAs און 351 (ק) BLAs. פארגעלייגט פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע וואָלט טרעפן די בארעכטיגונג סיבות ווי אַוטליינד אין אָפּטיילונג 506K (ב) פון די FD&C אקט. דאָס זאָל פאַסילאַטייט אַ מער פולשטענדיק בעטן און זיין בייַצייַטיק שייַעךview דורך FDA.

באַצייכענונג פון אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע גיט נישט דריט פּאַרטיעס נאָך רעכט צו דערמאָנען 62 אינפֿאָרמאַציע פֿון אַ באוויליקט פּראָדוקט אַפּלאַקיישאַן מיט די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע אויב זיי טאָן ניט פאַרמאָגן אָדער האָבן פול רעפֿערענץ רעכט צו עס. אין אַדישאַן, אַ BLA האָלדער איז בכלל דערוואַרט צו 63 האָבן וויסן פון און קאָנטראָל איבער די מאַנופאַקטורינג פּראָצעס פֿאַר די בייאַלאַדזשיקאַל פּראָדוקט פֿאַר וואָס עס האט אַ דערלויבעניש. מיט דער אלגעמיינער ערווארטונג. קיין באַטייַטיק 64 אינפֿאָרמאַציע וועגן אַ פול רעכט פון רעפֿערענץ העסקעם זאָל זיין דערלאנגט מיט די 8 אַדמיניסטראַטיווע דאָקומענטן וואָס זענען אַרייַנגערעכנט אין מאָדולע 67 פון עלעקטראָניש קאָממאָן טעכנישע 68 דאָקומענט (eCTD) סאַבמישאַנז.

FDA וועט ווידערview אַ בקשה פֿאַר באַצייכענונג צו באַשליסן אויב די טעכנאָלאָגיע טרעפן בארעכטיגונג רעקווירעמענץ, ארויסגעבן אַ פעסטקייַט ניט שפּעטער ווי טעג פון קאַבאָלע. די אַגענטור וועט ונטערזוכן אויב די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע (ווי דיפיינד אין אָפּטיילונג 506K(h)(1)) טרעפן די בארעכטיגונג סיבות אַוטלייינד אין אָפּטיילונג 506K(ב) פון די FD&C אקט, אַרייַנגערעכנט צי ינקאָרפּעריישאַן אָדער נוצן פון די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע איז גלייַך מסתּמא צו ברענגען באַטייטיק יפעקטיוונאַס צו די אַפּלאַקיישאַןview פּראָצעס. דער ריקוועסטער זאָל צושטעלן אַ דיטיילד טערעץ אין דעם אַכטונג פֿאַר FDA רעview. FDA וועט באַשליסן אויב אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג בעטן טרעפן די בארעכטיגונג סיבות אונטער אָפּטיילונג 506K (ב) און וועט צושטעלן אַ געשריבן דערקלערונג צו די ריקוועסטער וועגן די פעסטקייַט. פֿאַר דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעקנאַלאַדזשיז, FDA קען נעמען אַקשאַנז צו פאַרגיכערן 80 אַנטוויקלונג און ריview פון קיין סאַבסאַקוואַנט אַפּלאַקיישאַן דערלאנגט אונטער אָפּטיילונג 505 (ב) פון די FD&C אקט אָדער אָפּטיילונג (אַ) פון די פּובליק געזונט סערוויס אקט (PHS אקט) פֿאַר אַ מעדיצין וואָס ניצט אָדער 82 ינקאָרפּערייץ די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע אונטער אָפּטיילונג 506K (e), ווי צונעמען .11
אַמאָל דער פּאַטראָן האט באקומען אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג, אינפֿאָרמאַציע פריער דערלאנגט אין שטיצן פון אַזאַ באַצייכענונג קענען זיין לעווערידזשד אין סאַבסאַקוואַנט NDAs, (אַ) BLAs, אָדער 86 ריקוועס פֿאַר נויטפאַל נוצן דערלויבעניש (EUAs) פון דער זעלביקער פּאַטראָן. ספּאָנסאָרס פון NDAs 87 קענען לעווערידזש פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע אינפֿאָרמאַציע פֿון אנדערע אַפּלאַקיישאַנז דערלאנגט דורך די זעלבע

8 זען די לעצט הערשן, "ביאָלאָגיקס ליסענסע אַפּפּליקאַטיאָנס און האר Files” (89 פר 9743, פעברואר 12, 2024).
9 זען די גיידאַנס פֿאַר ינדאַסטרי פּראַוויידינג רעגולאַטאָרי סאַבמישאַנז אין עלעקטראָניש פֿאָרמאַט - זיכער מענטש פאַרמאַסוטיקאַל פּראָדוקט אַפּלאַקיישאַנז און פֿאַרבונדענע סאַבמישאַנז ניצן די eCTD ספּעסאַפאַקיישאַנז (פעברואר 2020) און די "eCTD באַקבאָון Files ספּעסיפיקאַטיאָן פֿאַר מאָדולע 1" ביי https://www.fda.gov/drugs/electronic-regulatory-submission-and-review/ectd-submission-standards-ectd-v322-and-regional-m1.
10זען אָפּטיילונג 506K(d)(1) פון די FD&C אקט.
11 עקספידעד שייַעךview אין דעם קאָנטעקסט פון דעם גיידאַנס טוט נישט אָפּשיקן צו אַ עקספּידייטיד ופאַ שייַעךview זייגער.
12 זען אָפּטיילונג 564 פון די FD&C אקט פֿאַר אינפֿאָרמאַציע אויף EUAs.
13 אָפּטיילונג 506K(f)(1) פון די FD&C אקט.

ספּאָנסאָר ניצן די קרייַז-רעפֿערענץ מעקאַניזאַם.14 אָבער, BLA ספּאָנסאָרס זוכן צו לעווערידזש דאַטן און אינפֿאָרמאַציע פון אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע אין אַ פריערדיקן אַפּלאַקיישאַן זאָל אַרייַננעמען די פול אינפֿאָרמאַציע אין זייער סאַבסאַקוואַנט אַפּלאַקיישאַן. צי די לעווערידזשינג פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע אינפֿאָרמאַציע איז צונעמען אין אן אנדער אַפּלאַקיישאַן וועט לעסאָף אָפענגען אויף די באַזונדער בעטן און וואָס סיבה דער פּאַטראָן גיט צו ווייַזן אַז די לעווערידזשינג וואָלט געבן די אַפּלאַקיישאַן צו טרעפן די באַטייַטיק האַסקאָמע נאָרמאַל.

א אַנדערש פּאַטראָן קען אויך זיין ביכולת צו לעווערידזש פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע דאַטן אויב זיי באַקומען אַ גאַנץ 96 רעכט פון רעפֿערענץ צו די לעווערידזשד דאַטן אונטער אַ געשעפט אָרדענונג מיט די ערידזשאַנאַטאָר פון די 97 פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע.

A. בארעכטיגונג פֿאַר די פּלאַטפאָרם טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג פּראָגראַם 101

צו באַשליסן בארעכטיגונג פֿאַר באַצייכענונג ווי אַ דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע, FDA וועט ערשטער 103 באַשליסן צי די טעכנאָלאָגיע קוואַלאַפייז ווי אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע. אונטער אָפּטיילונג 506K(h)(1) 104 פון די FD&C אקט, אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע איז אַ געזונט-פארשטאנען און רעפּראָדוסיבלע טעכנאָלאָגיע, 105 וואָס קען אַרייַננעמען אַ נוקלעיק זויער סיקוואַנס, מאָלעקולאַר סטרוקטור, מעקאַניזאַם פון קאַמף, עקספּרעס 106 אופֿן, וועקטאָר, אָדער אַ קאָמבינאַציע פון אַזאַ טעקנאַלאַדזשיז וואָס די FDA באַשטימט צו זיין 107 צונעמען, ווו דער פּאַטראָן דעמאַנסטרייץ אַז די טעכנאָלאָגיע (1) איז ינקאָרפּערייטיד אין אָדער געוויינט דורך אַ מעדיצין אָדער בייאַלאַדזשיקאַל פּראָדוקט און איז יקערדיק פֿאַר די סטרוקטור אָדער פונקציע פון אַזאַ מעדיצין אָדער בייאַלאַדזשיקאַל פּראָדוקט. פּראָדוקט; (108) קענען זיין צוגעפאסט פֿאַר, ינקאָרפּערייטיד אין אָדער געניצט דורך מער ווי איין מעדיצין אָדער בייאַלאַדזשיקאַל 109 פּראָדוקט ייַנטיילונג פּראָסט סטראַקטשעראַל עלעמענטן; און (2) פאַסילאַטייץ די פּראָדוצירן אָדער אַנטוויקלונג 110 פון מער ווי איין מעדיצין אָדער בייאַלאַדזשיקאַל פּראָדוקט דורך אַ סטאַנדערדייזד פּראָדוקציע אָדער מאַנופאַקטורינג 3 פּראָצעס אָדער פּראַסעסאַז.

אונטער אָפּטיילונג 506K (ב) פון די FD&C אקט, אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע ינקאָרפּערייטיד אין אָדער געוויינט דורך אַ מעדיצין אָדער בייאַלאַדזשיקאַל פּראָדוקט איז בארעכטיגט פֿאַר באַצייכענונג ווי אַ דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע דורך FDA אויב (1) עס איז ינקאָרפּערייטיד אין, אָדער געוויינט דורך, אַ באוויליקט מעדיצין (ד"ה, FDA רעviewעד און באוויליקט אַ אַפּלאַקיישאַן פֿאַר אַ פּראָדוקט ינקאָרפּערייטינג אָדער ניצן די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע); (2) פּרילימאַנערי זאָגן דעמאַנסטרייץ אַז די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע האט די פּאָטענציעל צו זיין ינקאָרפּערייטיד אין, אָדער געוויינט דורך, מער ווי איין מעדיצין אָן אַ אַדווערס ווירקונג אויף קוואַליטעט, מאַנופאַקטורינג אָדער זיכערקייַט; און (3) דאַטן אָדער אינפֿאָרמאַציע דערלאנגט דורך די אָנווענדלעך מענטש ינדיקייץ אַז ינקאָרפּעריישאַן אָדער באַניץ פון די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע האט אַ גלייַך ליקעליהאָאָד צו ברענגען באַטייטיק יפעקטיוונאַס צו די מעדיצין אַנטוויקלונג אָדער מאַנופאַקטורינג פּראָצעס אוןview פּראָצעס.

פֿאַר די צוועקן פון דעם גיידאַנס, פּרילימאַנערי זאָגן ווי ריפערד צו אין אָפּטיילונג 506K (ב) (2) מיטל אינפֿאָרמאַציע פון געענדיקט טעסץ אָדער שטודיום וואָס פאַרגלייכן די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע געניצט אין 126 די באוויליקט אָדער לייסאַנסט מעדיצין (s) מיט די פארגעלייגט נוצן פון די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע אין די מעדיצין (s)

14זע סאַב-אָפּטיילונג 1.4, באַציונג צו אנדערע דאָקומענטן, פון די עלעקטראָניש קאָממאָן טעכניש דאָקומענט (עקטד) וו.4.0 טעכניש קאַנפאָרמאַנסע גייד בייַ https://www.fda.gov/media/135573/download.

15זע אָפּטיילונג 506K(f)(2) פון די FD&C אקט.
16 די פּרילימאַנערי זאָגן וואָלט זיין דערלאנגט דורך דער פּאַטראָן פון די באוויליקט אָדער לייסאַנסט מעדיצין אָדער דורך אַ אַפּליקאַנט וואָס איז געגעבן אַ רעפֿערענץ רעכט צו דאַטן דערלאנגט אין די אַפּלאַקיישאַן פֿאַר אַזאַ מעדיצין.

אונטער ויספאָרשונג דיסקרייבד אין די באַצייכענונג בעטן. צו שטיצן אַ באַצייכענונג, די 128 אינפֿאָרמאַציע מוזן גענוג באַווייַזן די פּאָטענציעל פֿאַר די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע צו זיין ינקאָרפּערייטיד אין, אָדער געוויינט דורך, די מעדיצין (s) אונטער ויספאָרשונג אָן אַדווערס אַפעקטינג קוואַליטעט, מאַנופאַקטורינג אָדער זיכערקייַט.

פֿאַר עקסampאויב דער פּאַטראָן וויל צו לעווערידזש פעסטקייַט טעסטינג, די פּרילימאַנערי זאָגן זאָל באַווייַזן די סימאַלעראַטיז אין די מאַלאַקיול, די מאַנופאַקטורינג פּראָצעס18 אַזוי אַז לעווערידזשינג פעסטקייַט דאַטן וואָלט זיין גערעכטפארטיקט. עס זאָל זיין מינימאַל דיפעראַנסיז צווישן די באוויליקט אָדער לייסאַנסט מעדיצין (s) ניצן די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע און די מעדיצין (s) אונטער ויספאָרשונג ווי אַ טייל פון אַן IND אַפּלאַקיישאַן וואָס לייגט צו נוצן די זעלבע פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע. אַזאַ אינפֿאָרמאַציע קען אַרייַנציען אַז עס זענען מינימאַל דיפעראַנסיז אין אַספּעקץ פון סטרוקטור, מעקאַניזאַם פון קאַמף, בייאַלאַדזשיקאַל ווירקונג אָדער מאַנופאַקטורינג פּראַסעסאַז וואָס קען ווירקן קוואַליטעט אָדער זיכערקייַט. פּרילימאַנערי זאָגן זאָל אויך באַטראַכטן וואָס אינפֿאָרמאַציע אַז דער אַפּליקאַנט לייגט צו לעווערידזש. פּרילימאַנערי זאָגן קען אַרייַננעמען אָבער איז נישט לימיטעד צו אינפֿאָרמאַציע אויף:

סטראַקטשעראַלי ענלעך מעדיצין סאַבסטאַנסיז, אַזאַ ווי סימאַלערלי סייזד נוקלעיק זויער סיקוואַנסיז מיט פאַרגלייַכלעך באַקבאָון כעמיע, סובוניט מאָדיפיקאַטיאָנס און טאַרגאַטינג מאָיעטעס
מינימאַל דיפעראַנסיז אין פאָרמירונג פון מעדיצין פּראָדוקט, קוואַלאַטייטיוולי און קוואַנטיטאַטיווע; און / אָדער
קימאַט יידעניקאַל מאַנופאַקטורינג פּראַסעסאַז פֿאַר מעדיצין מאַטעריע און / אָדער מעדיצין פּראָדוקט מאַנופאַקטורינג, און רייניקונג

ווי אַ טייל פון גרינדן פּרילימאַנערי זאָגן, די ריקוועסטער זאָל אַרייַננעמען אין זייער אַסעסמאַנט אַלע 150 פון זייער פּראָדוקטן וואָס נוצן אָדער ינקאָרפּערייט די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע ראַגאַרדלאַס פון די קראַנט 151 אַנטוויקלונג אָדער פֿאַרקויף סטאַטוס. די באַצייכענונג בעטן זאָל אַרייַננעמען קיצער דאַטן פון די אַסעסמאַנץ פון אַלע אַזאַ פּראָדוקטן.

פֿאַר צוועקן פון די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג פּראָגראַם, באַטייטיק יפעקטיוונאַס פון די מעדיצין אַנטוויקלונג אָדער מאַנופאַקטורינג פּראָצעס אוןview פּראָצעס מיטל אַז אַ פריערדיקן פּראָבע, לערנען אָדער מאַנופאַקטורינג פּראָצעס ינוואַלווינג די באוויליקט אָדער לייסאַנסט מעדיצין דיסקרייבד אין אָפּטיילונג 506(K)(ב)(1) פון די FD&C אקט קען זיין לעווערידזשד אין אַ סאַבסאַקוואַנט אַפּלאַקיישאַן אין אַזאַ אַ וועג ווי 160 צו לאָזן די סאַבסאַקוואַנט אַפּלאַקיישאַן ינקאָרפּערייטינג אַזאַ אינפֿאָרמאַציע צו בכלל זיין דעוועלאָפּעד און שייַעךviewעד אין אַ מער סטרימליינד שטייגער.19 קיצער זאָגן פון געענדיקט שטודיום

17 אָפּטיילונג 506 ק (ב) (2) פון די FD&C אקט.
18 אין אַדישאַן צו דער זעלביקער מאַנופאַקטורינג פּראָצעס - צו ענשור קאָנסיסטענסי און פאַרמינערן אַנאַנטיסאַפּייטיד מינערווערטיק דיפעראַנסיז וואָס קען רעזולטאַט אין דיפעראַנסיז אין פּראָדוקט פאָרשטעלונג און זיכערקייַט - די מעדיצין פּראָדוקט מאַנופאַקטורינג זיך בכלל זאָל אויך פּאַסירן אין דער זעלביקער מאַנופאַקטורינג פּלאַץ. פֿאַר אַ פארגעלייגט טוישן פון מאַנופאַקטורינג פּלאַץ, FDA קען בעטן נאָך קוואַליטעט דאַטן, למשל, פעסטקייַט דאַטן, צו בריק צווישן פאַרשידענע מאַנופאַקטורינג זייטלעך.

19 די ינטערפּריטיישאַן פֿאַר דיטערמאַנינג באַטייטיק יפעקטיוונאַס וואָלט נישט ווירקן די ציל דאַטע פון די באַניצער אָפּצאָל אַגרעעמענט (UFA) פֿאַר אַ אַפּלאַקיישאַן ווייַל ציל דאַטעס זענען באשלאסן דורך ספּעציפיש UFA קאַמיטמאַנץ. זאָל זיין דערלאנגט צו באַווייַזן אַז עס איז אַ גלייַך ליקעליהאָאָד אַז באַטייַטיק עפיקאַסי עקסיסטירן.

ב. פּאָטענציעל בענעפיץ פון אַ פּלאַטפאָרם טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג 166

אינפֿאָרמאַציע וועגן אַ דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע קען זיין לעווערידזשד אין אַ סאַבסאַקוואַנט 168 אַפּלאַקיישאַן ווען געשטיצט דורך גענוג פּרילימאַנערי זאָגן. די אַפּלאַקיישאַן זאָל זיין פֿון דער פּאַטראָן וואָס איז געווען ערידזשנאַלי געגעבן די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג. אַלטערנאַטיוועלי, עס קען זיין פֿון אַ פּאַטראָן וואָס האט פול רעפֿערענץ רעכט צו די אינפֿאָרמאַציע.170 פּאָטענציעל בענעפיץ צו אַ פּאַטראָן וואָס איז געגעבן אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג פֿאַר אַ סאַבסאַקוואַנט אַפּלאַקיישאַן קען בכלל אַרייַננעמען איינער אָדער מער פון די פאלגענדע, ווי דימד. פּאַסיק דורך FDA:

פאַרקנאַסט אין פרי ינטעראַקשאַנז מיט FDA צו דיסקוטירן די נוצן פון אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע, אַרייַנגערעכנט אינפֿאָרמאַציע באַטייַטיק צו גרינדן, ווי אָנווענדלעך, זיכערקייַט, ריינקייַט, פּאָוטאַנסי אָדער קוואַליטעט.

באַקומען בייַצייַטיק עצה פון און האָבן נאָך באַשטעלונג מיט FDA בעשאַס די אַנטוויקלונג פּראָגראַם, אַזאַ ווי נאָך ינטעראַקשאַנז און / אָדער מיטינגז וועגן די נוצן פון די 180 פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע. דעפּענדינג אויף רעסורסן, FDA קען פּרייאָראַטייז ינטעראַקשאַנז אָדער נאָך באַשטעלונגען וועגן אַ דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע פֿאַר די פּראָדוקטן 182 ווו די אַגענטור האט באשלאסן אַז עס איז די מערסט באַטייטיק נוץ אָדער פּראַל פון ציבור געזונט.
לעווערידזשינג דאַטן פון אַ פריערדיקן פּראָדוקט וואָס געניצט די דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע, אַזאַ ווי לעווערידזשינג פּעקל און פעסטקייַט דאַטן פון אַ פֿאַרבונדענע פּראָדוקט ווי פריערדיק וויסן וואָס קענען העסאָפע פּראָדוקט אַנטוויקלונג שטודיום (למשל, אין-נוצן סטאַביליטי שטודיום צו דעפינירן 186 אַדמיניסטראַציע טנאָים און / אָדער ליכט ויסשטעלן שטודיום צו מיטטיילן די פּלאַן פון די 188 קאַנטיינער קלאָוזשער סיסטעם), אָדער שטיצן פּאָליצע-לעבן עקסטראַפּאָלאַטיאָן און פעסטקייַט פֿאַר סטראַקטשעראַלי ענלעך פּראָדוקטן.
ליווערידזשינג זיכער ניט-קליניש זיכערקייַט דאַטן פון פריערדיק פּראָדוקטן וואָס האָבן געוויינט די דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע אַזוי אַז אַ פּראָדוקט-ספּעציפיש אַסעסמאַנט פֿאַר ספּעציפיש, דעזיגנייטיד ענדפּוינץ קען נישט זיין געראַנטיד.

קאַנסידערינג פרייַערדיק ינספּעקטישאַנאַל פיינדינגז פון FDA פֿאַר סאַבסאַקוואַנט פֿאַרקויף אַפּלאַקיישאַנז שייַכות צו די פּראָדוצירן פון אַ מעדיצין וואָס ינקאָרפּערייץ אָדער ניצט די דעזיגנייטיד 198 פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע.
20 אַמאָל אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע האט באקומען אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג, די אַנטוויקלונג אָדער אַססעססמענט פון סאַבסאַקוואַנט אַפּלאַקיישאַנז פֿאַר דרוגס וואָס נוצן אָדער ינקאָרפּערייט די דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע 202 טעכנאָלאָגיע וועט נישט אויטאָמאַטיש באַקומען בילכערקייַט.view באזירט אויף ניצן אָדער ינקאָרפּערייטינג אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע. די קרייטיריאַ פֿאַר זייַענדיק געגעבן אַ בילכערקייַט שייַעךview איז באַזונדער פון דעם זען אָפּטיילונג 506K(f)(2) פון די FD&C אקט. פּראָגראַם. א פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג טוט נישט ווירקן פּראָדוקט בארעכטיגונג פֿאַר קיין פּראַסעסט האַסקאָמע פּאַטווייז אויב עס איז אַנדערש בארעכטיגט.

C. רעקאַמענדיד אינהאַלט פֿאַר אַ באַצייכענונג בעטן

א סאַבמישאַן ריקוועסטינג אַז FDA שענקען אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג זאָל אַרייַננעמען די פאלגענדע:

באַשרייַבונג פון די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע און ווי עס טרעפן די סטאַטשאַטאָרי סיבות דיסקרייבד אין אָפּטיילונג II.A אויבן. ספּאַסיפיקלי, די בקשה זאָל דערקלערן ווי די טעכנאָלאָגיע טרעפן די דעפֿיניציע אונטער 506K (ה) (1) און ווי עס איז בארעכטיגט אונטער 506K (ב).
לעגיטימאַציע פון אַ באוויליקט אַפּלאַקיישאַן (NDA, BLA אָדער ANDA) ווו די טעכנאָלאָגיע איז ינקאָרפּערייטיד, מיט אָנווענדלעך קרייַז-רעפערענצן צו אנדערע אַפּלאַקיישאַנז אָדער סאַבמישאַנז וואָס דער פּאַטראָן אָונז אָדער האט פול רעכט פון רעפֿערענץ צו ווי טייל פון אַ געשעפט העסקעם, 218 און אַ צונעמען eCTD לינק צו די באַטייַטיק און יידענאַפייד אינפֿאָרמאַציע (אין INDs, NDAs, BLAs אָדער ANDAs).
לעגיטימאַציע פון די שערד סטראַקטשעראַל עלעמענט צווישן מעדיצין פּראָדוקטן און ווי די שערד סטראַקטשעראַל עלעמענט פאַסילאַטייץ די נוצן פון די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע. אַזאַ אַ דעמאַנסטריישאַן פֿאַר אַ שערד עלעמענט קען זיין באזירט אויף אַ לאַדזשיקאַל באַשטעטיקן וואָס איז געשטיצט ניצן באַטייַטיק פריערדיק וויסן און / אָדער יקספּערמענאַל שטודיום.

טערעץ און וויסנשאפטלעכע שטיצן פֿאַר די נוצן פון אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע צווישן קייפל דרוגס אַרייַנגערעכנט ווי די נוצן פון די טעכנאָלאָגיע אין סאַבסאַקוואַנט פארגעלייגט פּראָדוקטן וואָלט נישט ווירקן זיכערקייַט, קוואַליטעט אָדער מאַנופאַקטורינג. די טערעץ זאָל אַרייַננעמען אינפֿאָרמאַציע צו באַווייַזן, למשלampווי די טעכנאָלאָגיע קענען זיין ינקאָרפּערייטיד אין אנדערע דרוגס מיט קיין אָדער בלויז זייער מינערווערטיק דיפעראַנסיז אין די באַטייַטיק פּאַרץ פון די מאַנופאַקטורינג פּראָצעס, אין ווי די טעכנאָלאָגיע פאַנגקשאַנז, און אין באַטייַטיק אַספּעקץ פון די זיכערקייַט און קוואַליטעט פּראָ.file.
ריזיקירן אַסעסמאַנט צו אָפּשאַצן ווי דיפעראַנסיז צווישן אַ פריערדיקן פּראָדוקט און די סאַבסאַקוואַנט פארגעלייגט פּראָדוקט21 קען ווירקן די נוצן פון די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע און די שייכות פון 236 פריערדיק אינפֿאָרמאַציע, און דעריבער ווי פיל פריערדיק אינפֿאָרמאַציע וואָלט זיין צונעמען צו זיין לעווערידזשד אין שטיצן פון די סאַבסאַקוואַנט פארגעלייגט פּראָדוקט .
אינפֿאָרמאַציע צו באַרעכטיקן וואָס די נוצן פון די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע וואָלט ברענגען באַטייטיק יפעקטיוונאַס צו די מעדיצין אַנטוויקלונג אָדער מאַנופאַקטורינג פּראָצעס אוןview פּראָצעס פֿאַר די אַפּלאַקיישאַן (למשל, לאָזן טעסטינג אָדער וואַלאַדיישאַן געטאן ווי אַ טייל פון דעוועלאָפּינג איינער פון די פּראָדוקטן צו רעדוצירן עטלעכע טעסטינג אָדער וואַלאַדיישאַן פֿאַר די אנדערע פּראָדוקטן און אַזוי פאַרגרעסערן עפעקטיווקייַט). די פיייקייט צו רעדוצירן זיכער טעסטינג און וואַלאַדיישאַן פֿאַר מאַנופאַקטורינג און / אָדער אַנאַליסיס מעטהאָדס וועט אָפענגען אויף די מעדיצין קלאַס. צי די רעדוקציע פון זיכער

21 פֿאַר די צוועקן פון דעם גיידאַנס, אַ סאַבסאַקוואַנט פארגעלייגט פּראָדוקט איז אַ פארגעלייגט מעדיצין פּראָדוקט וואָס איז די ונטערטעניק פון אַ פֿאַרקויף אַפּלאַקיישאַן און / אָדער אַ קאַנדידאַט פּראָדוקט וואָס איז די ונטערטעניק פון אַן IND אַפּלאַקיישאַן.

טעסטינג אָדער וואַלאַדיישאַן קאַנסטאַטוץ אַ באַטייטיק עפעקטיווקייַט וואָלט אָפענגען טייל אויף די נאַטור פון די טעסטינג אָדער וואַלאַדיישאַן

די אינפֿאָרמאַציע אויבן זאָל זיין דיסקרייבד מיט גענוג דעטאַל צו שטיצן אַן אפשאצונג פון די ריסקס פֿאַרבונדן מיט לעווערידזשינג אינפֿאָרמאַציע וועגן די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע. דער פּאַטראָן זאָל 250 קלאר דערקלערן וואָס דאַטן אָדער אינפֿאָרמאַציע פון די דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע זיי פאָרשלאָגן צו ליווערידזש. ווען ספּעציפיצירן די דאַטן, שטודיום, אָדער אנדערע אינפֿאָרמאַציע פון די דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע צו זיין לעווערידזשד אין די סאַבסאַקוואַנט פארגעלייגט פּראָדוקט, דער פּאַטראָן זאָל אַרייַננעמען אַ טויגן טערעץ וואָס דערקלערט וואָס דאָס קען זיין לעווערידזשד ווו אַנדערש דער פּאַטראָן קען דורכפירן ספּעציפיש טעסץ פֿאַר די סאַבסאַקוואַנט טעסץ. פארגעלייגט פּראָדוקט. 252

די ריזיקירן אַסעסמאַנט זאָל אַרייַננעמען ידענטיפיינג דורכפאַל מאָדעס 22 שייַכות צו די פּראָדוקט דיפעראַנסיז, צושטעלן אַנטוויקלונג דאַטן אָדער פריערדיק וויסן וואָס אַדרעסז פּאָטענציעל דורכפאַל מאָדעס, און 258 באַטראַכטן פּראַפּאָוזאַלז צו אַדרעס די ריזידזשואַל ריזיקירן אין די ערשט אַפּלייינג פון די אַפּלאַקיישאַן (למשל, נאָך ספּעסאַפאַקיישאַנז טעסץ, אין- פּראָצעס קאָנטראָלס, אַ העכער נומער פון אין-פּראָסעס פּאַראַמעטערס, אָדער 260 נעראָוער ריינדזשאַז פֿאַר קריטיש פּראָצעס פּאַראַמעטערס).

קיין אנדערע סטראַקטשעראַל עלעמענטן אין די סאַבסאַקוואַנט פארגעלייגט פּראָדוקט זאָל אַרייַנמישנ זיך מיט די פיייקייט 263 צו לעווערידזש די אַנטוויקלונג אינפֿאָרמאַציע אויף די פריערדיקע פּראָדוקט צו שטיצן די סאַבסאַקוואַנט פארגעלייגט 264 פּראָדוקט (ד"ה, דער פּאַטראָן זאָל ווייַזן ווי די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע קענען זיין געוויינט אין די זעלבע וועג און צו דער זעלביקער ווירקונג אין די סאַבסאַקוואַנט פארגעלייגט פּראָדוקט אָן אנדערע סיבות ינטערפירינג). 266 עס זאָל אויך זיין קיין דיפעראַנסיז אין מאַנופאַקטורינג פּראָצעס פּאַראַמעטערס וואָס וואָלט מאַכן 267 אַנסערטאַנטי ווען לעווערידזשינג די מאַנופאַקטורינג פֿאַר די סאַבסאַקוואַנט פארגעלייגט פּראָדוקט. 268

כאָטש עטלעכע מינערווערטיק דיפעראַנסיז אין פּראָדוקט פּלאַן, אַפּערייטינג באדינגונגען און / אָדער קאָנטעקסט פון נוצן 270 קען עקסיסטירן צווישן פּראָדוקטן, די דערפאַרונג מיט די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע אין איינער אָדער מער אנדערע 271 פּראָדוקטן קען לאָזן פאָרמולאַטיאָן און פעסטקייַט בראַקטינג אַפּראָוטשיז צו דעקן דיפעראַנסיז אין אַפּערייטינג טנאָים אָדער קאָנטעקסט. אין דער אַוועק פון קרייַז-פּראָדוקט דערפאַרונג, שטודיום אין באַטייַטיק מאָדעלס קענען זיין געוויינט צו יקספּאַנד די אַפּערייטינג טנאָים אָדער קאַנטעקסץ צו וואָס אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע קען זיין געווענדט. אויב אָנווענדלעך, אַ פאַרגלייַך פון רוי מאַטעריאַל קוואלן פֿאַר פּראָדוקטן 275 מאַניאַפאַקטשערד אויף אַ פּלאַטפאָרמע זאָל זיין צוגעשטעלט.

ד. מיטינגז צו דיסקוטירן אַ פּלאַננעד באַצייכענונג בעטן

יעדער באַגעגעניש ריקוועס וואָס אַרייַננעמען אַ דיסקוסיע פון אַ פּלאַננעד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג 281 בעטן מיט FDA זאָל זיין געמאכט אין לויט מיט די עלעקטראָניש סאַבמישאַן גיידליינז 23 און 282

22 זען די ICH גיידאַנס פֿאַר ינדאַסטרי ק 9 (ר 1) קוואַליטי ריסק מאַנאַגעמענט (מאי 2023) און די פּלאַן גיידאַנס פֿאַר ינדאַסטרי בענעפיט-ריזיקירן קאַנסידעריישאַנז פֿאַר פּראָדוקט קוואַליטעט אַססעססמענץ (מאי 2022). ווען לעצט, די גיידאַנס וועט פאָרשטעלן די FDA ס קראַנט טראכטן וועגן דעם טעמע.
23 זען די "פאָרלייגן ניצן eCTD" webבלאַט בייַ https://www.fda.gov/drugs/electronic-regulatory-submission-and-review/submit-using-ectd.

די באַגעגעניש גיידאַנס פון די רעצעפּט מעדיצין באַניצער אָפּצאָל אקט (PDUFA), 24 און דערלאנגט ווי אַן אַמענדמענט צו די ינד. די אַמענדמענט זאָל זיין קלאר יידענאַפייד ווי אַ "בעטן פֿאַר טיפּ קקסנומקס (למשל, ב, C, אאז"ו ו) פאַרזאַמלונג" און "בעטן פֿאַר דיסקוסיע וועגן דיסיגניישאַן פון פּלאַטפאָרם טעכנאָלאָגיע" אין דרייסט, הויפּט אותיות.

ספּאָנסאָרס קענען האָבן אַ פּרילימאַנערי דיסקוסיע מיט די אַגענטור וועגן אַ פּלאַננעד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג בעטן ביי קיין פאַר- סאַבמישאַן באַגעגעניש. אין דער באַגעגעניש הינטערגרונט פּעקל, דער פּאַטראָן זאָל אַרייַננעמען אַ קיצער פון די דאַטן צו שטיצן זייער פּלאַטפאָרמע באַצייכענונג בעטן ווי אַוטליינד אין אָפּטיילונג II.C פון דעם גיידאַנס. אין דער באַגעגעניש, דער פּאַטראָן און די רעview אָפּטייל זאָל דיסקוטירן (1) די דאַטן וואָס וועט זיין געניצט צו שטיצן די בעטן און (2) צוקונפֿט אַנטוויקלונג און קאַמערשאַליזיישאַן פּלאַנז.

E. פאָרלייגן אַ באַצייכענונג בעטן

ספּאָנסאָרס קענען בעטן די באַצייכענונג פון אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע אין קיין צייט קאַנקעראַנט מיט אָדער נאָך די סאַבמישאַן פון אַן IND. יעדער פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג בעטן זאָל זיין געמאכט אין לויט מיט די עלעקטראָניש סאַבמישאַן גיידליינז כאָטש אַ פּאַטראָן קענען בעטן באַצייכענונג מיט די סאַבמישאַן פון אַ IND, די טיימינג פון די בעטן פֿאַר באַצייכענונג זאָל באַטראַכטן צי עס זענען טויגן פּראָדוקט-ספּעציפיש דאַטן. FDA רעקאַמענדז די פּאַטראָן צו פאָרלייגן גענוג גענוג אין זייער אַנטוויקלונג ציקל צו דערלויבן אַ באַשטימונג פון פּאַסיק פֿאַר 302פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג (למשל, צי די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע האט די פּאָטענציעל צו זיין ינקאָרפּערייטיד אין, אָדער געוויינט דורך, מער ווי איין מעדיצין אָן אַ אַדווערס ווירקונג אויף קוואַליטעט, מאַנופאַקטורינג אָדער זיכערקייַט). די סאַבמישאַן פון די פּאַטראָן זאָל קלאר אָנווייַזן אין די אַדמיניסטראַטיווע דאָקומענטן אין מאָדולע 1 אַז עס איז אַ בקשה פֿאַר אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג. די סאַבמישאַן זאָל אויך אַנטהאַלטן די פאלגענדע אינפֿאָרמאַציע אין מאָדולע 1:

אויב אַ בעטן פֿאַר באַצייכענונג פון פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע איז דערלאנגט צו די פּאַטראָן ס IND ווי אַן אַמענדמענט פון 309, די אידענטיטעט פון די סאַבמישאַן איז אַ "רעקוועסט פֿאַר פּלאַטפאָרם 310 טעכנאָלאָגיע דעזיגנאַטיאָן" אין דרייסט, הויפּט אותיות.

אויב די בקשה איז דערלאנגט מיט אַן אָריגינעל IND, דער אידענטיטעט פון די סאַבמישאַן איז ביידע 313 אַן "ערשטער ינוועסטאַגיישאַנאַל נייַ דראַג סאַבמישאַן" און "רעקוועסט 314 פֿאַר פּלאַטפאָרם טעכנאָלאָגיע דעזיגנאַטיאָן" אין דרייסט, הויכער אותיות.
די נאָמען פון די קאָנטאַקט מענטש פון די פּאַטראָן און די אַדרעס פון די קאָנטאַקט מענטש, E- בריוו 317 אַדרעס, טעלעפאָן נומער און פאַקס נומער.
די IND אַפּלאַקיישאַן נומער.
24 זען די פּלאַן גיידאַנס פֿאַר ינדאַסטרי פאָרמאַל מיטינגז צווישן די FDA און ספּאָנסאָרס אָדער אַפּליקאַנץ פון PDUFA פּראָדוקטן (סעפטעמבער 2023). ווען לעצט, די גיידאַנס וועט פאָרשטעלן די FDA ס קראַנט טראכטן וועגן דעם טעמע.

25 זען די פאָרלייגן ניצן eCTD webבלאַט בייַ https://www.fda.gov/drugs/electronic-regulatory-submission-and-review/submit-using-ectd.
26 אין רובֿ פאלן, דאָס וואָלט מסתּמא זיין נאָך אַ זיכער-צו-גיינ ווייַטער באַשלוס איז געמאכט פֿאַר די IND.
אויב בנימצא, פֿאַר דרוגס אונטערטעניק צו ריview און האַסקאָמע אונטער אָפּטיילונג 505 (ב) פון די FD&C 322 אקט, די פּראַפּרייאַטערי נאָמען און אַקטיוו ינגרידיאַנט.
פֿאַר בייאַלאַדזשיקאַל פּראָדוקטן, די פּראַפּרייאַטערי נאָמען און געהעריק נאָמען, אויב בנימצא.

F. טיימינג פון באַצייכענונג בעטן סאַבמישאַנז דורך די ריקוועסטער און טיימליין פֿאַר FDA אפשאצונג פון באַצייכענונג ריקוועס

א פּאַטראָן מיט אַ באוויליקט NDA אָדער BLA וואָס ינקאָרפּערייץ אָדער ניצט די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע קענען פאָרלייגן אַ בקשה פֿאַר אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג סיימאַלטייניאַסלי מיט אָדער אין קיין צייט נאָך די סאַבמישאַן פון אַן IND אַפּלאַקיישאַן. איז טויגן פּראָדוקט-ספּעציפיש דאַטן בנימצא פֿאַר די פריערדיקע פּראָדוקט און סאַבסאַקוואַנט פּראָדוקט. כאָטש אַ פּאַטראָן קענען בעטן באַצייכענונג מיט די סאַבמישאַן פון אַן IND, FDA רעקאַמענדז אַז דער פּאַטראָן פאָרלייגן גענוג גענוג אין זייער אַנטוויקלונג ציקל פון די פּראָדוקט צו דערלויבן אַ באַשטימונג פון פּאַסיק פֿאַר פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג.27 קיין באַצייכענונג 28 ריקוועס וואָס זענען דערלאנגט אין דער זעלביקער צייט ווי אַ נייַע IND אָדער אַ סאַבסאַקוואַנט IND אַמענדמענט וועט 336 זיין עוואַלואַטעד סעפּעראַטלי פֿון די זיכערקייַט אַסעסמאַנט פון די נייַע IND אָדער פון קיין סאַבסאַקוואַנט IND אַמענדמאַנץ (למשל, אַ פארגעלייגט נייַ קליניש פּראָטאָקאָל, אַ כעמיע, מאַנופאַקטורינג און קאָנטראָלס (CMC) אָדער פאַרמאַקאָלאָגי/טאָקסיקאָלאָגי אַמענדמענט).337 FDA וועט באַשליסן צי די 29 באַצייכענונג טרעפן די בארעכטיגונג סיבות און אויב די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע וועט זיין דעזיגנייטיד ין 340 קאַלענדאַר טעג פון קאַבאָלע פון די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג בעטן. די פעסטקייט.90

רעוואָקאַטיאָן פון אַ פּלאַטפאָרם טעכנאָלאָגיע דעזיגנאַטיאָן
אין קיין צייט נאָך אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג איז דערלויבט, FDA קען אָפּרופן די באַצייכענונג 347 אויב די אַגענטור באשלאסן אַז די פּאַטראָן ס דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע ניט מער טרעפן די 348 בארעכטיגונג סיבות פֿאַר די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג פּראָגראַם. די FDA וועט יבערגעבן דעם 349 רעוואָקאַטיאָן אין שרייבן מיט די סיבה פֿאַר די רעוואָקאַטיאָן.32 350

פּאָסטאַפּרווואַל ענדערונגען צו אַ דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרם טעכנאָלאָגיע

27 דאָס קען זיין געטאן אונטער אָדער אָפּטיילונג 505 (י) פון די FD&C אקט אָדער אָפּטיילונג 351 (אַ) (3) פון די PHS אקט פֿאַר אַ סאַבסאַקוואַנט מעדיצין פּראָדוקט.

28 אין רובֿ פאלן, דאָס וואָלט מסתּמא זיין נאָך אַ זיכער צו פאָרזעצן באַשלוס איז געמאכט פֿאַר די IND.
29 אויב די IND איז געשטעלט אויף אַ פול קליניש האַלטן, אַ סיימאַלטייניאַסלי דערלאנגט באַצייכענונג בעטן וועט זיין דימד ינאַדאַקוואַט פֿאַר ריזאַלטינגview.
30 זען אָפּטיילונג 506K(d)(1) פון די FD&C אקט.
31 זען אָפּטיילונג 506K(d)(3) פון די FD&C אקט.
32 אָפּטיילונג 506 ק (ד) (4) פון די FD&C אקט.

א פּאַטראָן קענען פאָרלייגן ענדערונגען צו אַ באוויליקט אַפּלאַקיישאַן וואָס ינקאָרפּערייץ די דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע דורך אַ פּאָסטאַפּרווואַל העסאָפע צו די אַפּלאַקיישאַן. דער העסאָפע זאָל זיין 356 דערלאנגט אין לויט מיט 21 CFR 70 אָדער 601.12 און ווי דיסקרייבד דורך צונעמען גיידאַנס פֿאַר פּאָסט האַסקאָמע טוישן, 33 וואָס אַוטליין רעפּאָרטינג קאַטעגאָריעס פֿאַר פּאָסט האַסקאָמע ענדערונגען צו אַ באוויליקט NDA און BLA, ריספּעקטיוולי.

א פּאַטראָן פון מער ווי איין באוויליקט אַפּלאַקיישאַן וואָס ניצט אַ דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע קען פאָרלייגן אַ איין סאַבמישאַן פון גרופּט ביילאגעס פֿאַר CMC פּאָסטהאַסקאָמע ענדערונגען34 און אַ איין העסאָפע פּער פארגעלייגט ענדערונג פֿאַר ניט-קוואַליטעט-פֿאַרבונדענע ענדערונגען צו די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע.35 ביילאגעס זאָל אַרייַננעמען אַ סיבה צו שטיצן די מסקנא אַז די דערהייַנטיקט טעכנאָלאָגיע האלט צו טרעפן די בארעכטיגונג סיבות פון די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג פּראָגראַם און, ווי אָנווענדלעך, אַפּראָופּרייטלי קרייַז-דערמאָנען דאַטן און אינפֿאָרמאַציע דערלאנגט אין אנדערע אַפּלאַקיישאַנז. אין שטייַגן פון אַ פּלאַננעד ענדערונג צו אַ דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע, אַן אָריגינעל אַפּלאַקיישאַן אָדער אַ פריערדיק האַסקאָמע העסאָפע קענען אַרייַננעמען איינער אָדער מער פאַרגלייַך פּראָטאָקאָלס צו צושטעלן צוקונפֿט ענדערונגען צו די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע. אַזאַ פּראָטאָקאָלס זאָל אַרייַננעמען אַ ריזיקירן אַססעססמענט וועגן ווי די ענדערונגען צו די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע וואָלט זיין געמאכט פֿאַר יעדער אָנווענדלעך מעדיצין.36 א נייַע העסאָפע זאָל זיין דערלאנגט ווי צונעמען פֿאַר יעדער ימפּאַקטיד אַפּלאַקיישאַן.

אַלגעמיינע קאַנסידעריישאַנז פֿאַר בארעכטיגונג
פּלאַטפאָרמע טעקנאַלאַדזשיז וואָס זענען צונעמען פֿאַר די באַצייכענונג פּראָגראַם זענען די וואָס טרעפן די 376 דעפֿיניציע פון אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע און די בארעכטיגונג סיבות פֿאַר באַצייכענונג ווי דיסקרייבד אין 377 אָפּטיילונג II.A פון דעם גיידאַנס דאָקומענט.37 אַרייַנגערעכנט אונטן זענען עקס.ampליי פון פּאָטענציעל פּלאַטפאָרמע 378 טעקנאַלאַדזשיז, מיט עקסampדי הויפּט יסודות פון יעדער טעכנאָלאָגיע:

ליפּיד נאַנאָפּאַרטיקלע (לנפּ) פּלאַטפאָרמס פֿאַר מרנאַ וואַקצין אָדער דזשין טעראַפּיע פּראָדוקטן: 38

זאַץ, אַרייַנגערעכנט טיפּ, סומע און פּראָדוצירן פון ליפּידס

33 זען די גיידאַנס פֿאַר ינדאַסטרי ענדערונגען צו אַ באוויליקט NDA אָדער ANDA (אפריל 2004) און די גיידאַנס פֿאַר ינדאַסטרי כעמיע, מאַנופאַקטורינג און קאָנטראָלס ענדערונגען צו אַ באוויליקט אַפּלאַקיישאַן: זיכער בייאַלאַדזשיקאַל פּראָדוקטן (יוני 2021).
34 זען, למשל, MAPP 5015.6 רעוו. 1, רעview פון גרופּט פּראָדוקט קוואַליטי ביילאגעס (דעצעמבער 2022).
35 אָפּטיילונג 506K(ג) פון די FD&C אקט.
36 זען FDA גיידאַנס פֿאַר ינדאַסטרי קאַמפּעראַביליטי פּראָטאָקאָלס פֿאַר פּאָסטאַפּרווואַל ענדערונגען צו די כעמיע, מאַנופאַקטורינג און קאָנטראָלס אינפֿאָרמאַציע אין אַן NDA, ANDA אָדער BLA (אָקטאָבער 2022).

37 פּלאַטפאָרם טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג איז באַזונדער פון אַ בקשה פֿאַר באַצייכענונג (קלאַסיפיקאַטיאָן ווי אַ מעדיצין, מיטל, בייאַלאַדזשיקאַל פּראָדוקט אָדער קאָמבינאַציע פּראָדוקט; און צענטער אַסיינמאַנט פֿאַר שייַעך)view און רעגולירן) דערלאנגט צו אָפפיסע פון קאָמבינאַציע פּראָדוקטן. זען 21 CFR 3.7.
38 כאטש דעם עקסampעס ינקלודז mRNA וואַקצין אָדער דזשין טעראַפּיע פּראָדוקטן, דאָס איז נישט בדעה צו פֿאָרשלאָגן אַז אנדערע צעל אָדער דזשין טעראַפּיע פּראָדוקטן זענען נישט צונעמען פֿאַר די באַצייכענונג פּראָגראַם. פּראַסעס אַפּאַראַט אַפּעריישאַנז (למשל, טראַנסקריבינג רנאַ, סינטאַסייזינג ליפּיד מאָיעטעס, און פאָרמירונג פון די ליפּיד נאַנאָפּאַרטיקלעס) וואָס זענען נישט שפּירעוודיק צו ינפּוץ (למשל, מוסטער סיקוואַנסיז), און טראָגן קאָנסיסטענט אַוטפּוץ איבער קייפל פּראָדוקטן, און ווו סיקוואַנס דיפעראַנסיז פון די מרנאַ האָבן קיין סיקוואַנס דיפעראַנסיז. ווירקונג אויף פּראָדוקט קוואַליטעט
- מאַנופאַקטורינג פּראָצעס פּאַראַמעטערס, אין-פּראָסעס קאָנטראָלס און ויסריכט קריטיש צו פּראָדוצירן פון די mRNA LNP וואַקצין אָדער דזשין טעראַפּיע
- פּראָצעס-פֿאַרבונדענע טומע רעשוס איבער אַ דיפיינד דאַונסטרים רייניקונג פּראָצעס

מאָנאָקלאָנאַל אַנטיבאָדי39 פּלאַטפאָרמע טעקנאַלאַדזשיז:
- אַפּראָוטשיז פֿאַר צעל סאַבסטרייט און אויסדרוק בויען ינזשעניעריע וואָס קענען זיין געוויינט מיט קייפל פּראָדוקטן מיט דער זעלביקער אַפּסטרים מאַנופאַקטורינג פּראָצעס דעוועלאָפּעד פֿאַר די ספּעציפיש צעל סאַבסטרייט און אויסדרוק בויען באַקבאָון
- פּראָצעס-פֿאַרבונדענע טומע רעשוס עוואַלואַטעד איבער אַ דיפיינד דאַונסטרים רייניקונג פּראָצעס וואָס קענען זיין געוויינט פֿאַר קייפל פּראָדוקטן מיט קליין מאַדאַפאַקיישאַן

פּלאַטפאָרמס ניצן אַ קעמאַקלי דיפיינד טאַרגאַטינג טייל אין קאָנדזשוגאַטיאָן מיט אַ געזונט קעראַקטערייזד סינטעטיש סירנאַ:
- לעגיטימאַציע פון די טאַרגאַטינג טייל, אַרייַנגערעכנט זייַן סינטעז, ינקאָרפּעריישאַן אין די לעצט מעדיצין מאַטעריע און קוואַליטעט קאָנטראָל
- מאָדיפיקאַטיאָן פון סינטעטיש סירנאַ סיקוואַנס האט קיין בייאַלאַדזשיקאַל ווירקונג אויף די פּראָדוקט קוואַליטעט אָדער זיכערקייַט פון די דיפעראַנסיז אַז עטלעכע 412 פאַרמאַקאָלאָגי / טאָקסיקאָלאָגי און קמק דאַטן זענען פּאַטענטשאַלי צונעמען צו זיין לעווערידזשד.
- די זיכערקייט פון די טאַרגאַטינג טייל איז נישט אָלטערד ווען געוויינט מיט קייפל פאַרשידענע סירנאַ מאָיעטעס אַזוי אַז עטלעכע פאַרמאַקאָלאָגי / טאָקסיקאָלאָגי דאַטן זענען פּאַטענטשאַלי צונעמען צו זיין לעווערידזשד.
- ניצן אַ יינציק מאַנופאַקטורינג, רייניקונג צוגאַנג, אָדער רייניקונג סטראַטעגיעס וואָס פאַרפּאָשעטערן דאַונסטרים קעראַקטעריסטיקס פון די מעדיצין פּראָדוקט און אַז 421 קענען זיין געוויינט פֿאַר קייפל פּראָדוקטן מיט קליין מאָדיפיקאַטיאָן
ליפּיד נאַנאָפּאַרטיקלע פּלאַטפאָרמס ענקאַפּסאַלייטינג פאַרשידענע קורץ, איין סטראַנדיד אָדער טאָפּל סטראַנדיד אָליגאָנוקלעאָטידעס:
- זאַץ, אַרייַנגערעכנט טיפּ און סומע פון ליפּידס

39 די קען זיין אָנווענדלעך צו אנדערע קלאסן פון טעראַפּיוטיק פּראָטעינס אַמינאַבאַל צו פּלאַטפאָרמע אַפּראָוטשיז אַזאַ ווי, אָבער ניט לימיטעד צו, מולטי ספּעציפיש אַנטיבאָדיעס און פ-פוסיאָן פּראָטעינס.
- דעמאַנסטריישאַן אַז אין אַ שמאָל קייט פון טאָפּל סטראַנדיד אָדער איין סטראַנדיד אָליגאָנוקלעאָטידע לענג, עס איז קיין ווירקונג אויף פּראָדוקט קוואַליטעט וואָס איז געפֿירט דורך סיקוואַנס דיפעראַנסיז פון די אָליגאָנוקלעאָטידעס40
- מאַנופאַקטורינג פּראָצעס פּאַראַמעטערס, אין-פּראָסעס קאָנטראָלס און ויסריכט קריטיש פֿאַר די פאָרמירונג פון ליפּיד נאַנאָפּאַרטיקלעס

פֿאַר אַ טעכנאָלאָגיע צו זיין דעזיגנייטיד, עס מוזן נישט בלויז טרעפן די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע דעפֿיניציע אין די געזעץ, אָבער עס מוזן אויך טרעפן די בארעכטיגונג סיבות פֿאַר באַצייכענונג אונטער 506 (ק) (ב). עס איז דעריבער מעגלעך פֿאַר אַ טעכנאָלאָגיע צו טרעפן די דעפֿיניציע פון אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע אונטער 506K (ה), אָבער נישט דעזיגנייטיד דורך FDA ווי אַ דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע. פֿאַר עקסampליי, אַ טעכנאָלאָגיע וואָס טרעפן די דעפֿיניציע פון אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע קען זיין ינאַפּראָופּרייט פֿאַר די באַצייכענונג פּראָגראַם ווייַל די קראַנטview פּראַסעסאַז שוין פאַרטראַכטנ זיך די נוצן פון די געזונט-פארשטאנען טעכנאָלאָגיע אָדער עס איז אַ ציבור נאָרמאַל. דעריבער, FDA וואָלט נישט באַטראַכטן אַזאַ טעקנאַלאַדזשיז צו טרעפן די קריטעריאָן פון ברענגען באַטייטיק יפעקטיוונאַס צו די אַנטוויקלונג, מאַנופאַקטורינג און רידוסינג פון מעדיצין.view פּראַסעסאַז פֿאַר די צוועקן פון די דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע פּראָגראַם. עקסampטעקנאַלאַדזשיז וואָס קען זיין ינאַפּראָופּרייט פֿאַר די באַצייכענונג פּראָגראַם ווייַל די טעקנאַלאַדזשיז טאָן ניט טרעפן די דעפֿיניציע, קרייטיריאַ אָדער ביידע, אַרייַננעמען די פאלגענדע

אַפּראָוטשיז צו וויראַל רעשוס פֿאַר זיכער אַפּאַראַט אַפּעריישאַנז.
מאַנופאַקטורינג אַפּאַראַט אַפּעריישאַנז וואָס זענען שפּירעוודיק צו ינפּוץ (למשל, די אַלגעמיינע נוצן פון וואַל 450 קאָמפּאַקטיאָן וואָס קען זיין שפּירעוודיק צו מאַטעריאַל פּראָפּערטיעס).
טעטשנאָלאָגיעס וואָס פאַרלאָזנ זיך אויף געגרינדעט מאַנופאַקטורינג אַפּאַראַט אַפּעריישאַנז (למשל, בלענדינג, 453 קאַמפּרעסינג, אָדער פילם קאָוטינג אַפּעריישאַנז).

געגרינדעט פאָרמולאַטיאָן טעקנאַלאַדזשיז וואָס זענען טראַדישאַנאַלי געניצט פֿאַר גלייך 456 מעלדונג און עקסטענדעד מעלדונג האַרט מויל דאָוסאַדזש פארמען (למשל, מאַטריץ, אָסמאָטיק פּאָמפּע), געגרינדעט פאָרמיוליישאַן טעקנאַלאַדזשיז פֿאַר מויל און פּאַרענטעראַל דאָוסאַדזש פארמען, און אנדערע געגרינדעט מעדיצין עקספּרעס סיסטעמען.
נאָענט-ינפרערעד טעקנאַלאַדזשיז פֿאַר מאָניטאָרינג אין-פּראָסעס מאַטעריאַל אַטריביוץ.
40 פּראָדוקט ספּעציפיש פעסטקייַט דאַטן זאָל זיין צוגעשטעלט צו באַווייַזן אַז די סיקוואַנס ענדערונגען מאָדיפיקאַטיאָנס צו די צוקער באַקבאָון, פאָספאָנאָטהיאָאַטע ינקאָרפּעריישאַן אָדער נוקלעאָבאַסע מאָדיפיקאַטיאָנס פון די איין סטראַנדיד אָדער טאָפּל סטראַנדיד אָליגאָנוקלעאָטידע וועט נישט ווירקן פּראָדוקט קוואַליטעט.
41 דעם פריערדיקן וויסן קענען שוין זיין לעווערידזשד אין פאָרמולאַטיאָן און מאַנופאַקטורינג פּראָצעס אַנטוויקלונג. דעמאַנסטריישאַן פון די פריערדיק וויסן קענען אויך זיין געניצט אין אַפּלאַקיישאַנז צו באַווייַזן די שטאַרקייט פון די אַפּאַראַט אָפּעראַציע.

אַנאַליטיש מעטהאָדס ליווערינג פריערדיק וויסן ווי דיסקרייבד אין די פּלאַן ICH גיידאַנס פֿאַר ינדאַסטרי Q14 אַנאַליטיש פּראַסידזשער אַנטוויקלונג (אויגוסט 2022).
מיטל עקספּרעס טעקנאַלאַדזשיז (למשל, שפּריץ, אַוטאָינדזשעקטער).

גלאָסאַר

דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע: אין לויט מיט אָפּטיילונג 506K (ב), (ד), און די דעפֿיניציע פון "דעזיגנייטיד פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע" אין אָפּטיילונג 506K (ה) (2), אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע וואָס טרעפן די פאלגענדע בארעכטיגונג סיבות פֿאַר געבן די באַצייכענונג: (1) עס איז ינקאָרפּערייטיד אין, אָדער געוויינט דורך, אַ מעדיצין באוויליקט אונטער אָפּטיילונג 505 פון די FD&C אקט, אָדער אַ בייאַלאַדזשיקאַל פּראָדוקט לייסאַנסט אונטער אָפּטיילונג פון די PHS אקט; (2) פּרילימאַנערי זאָגן דעמאַנסטרייץ אַז די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע האט די פּאָטענציעל צו זיין ינקאָרפּערייטיד אין, אָדער געוויינט דורך, מער ווי איין מעדיצין אָן אַ אַדווערס ווירקונג אויף קוואַליטעט, מאַנופאַקטורינג אָדער זיכערקייַט; און (3) דאַטן אָדער אינפֿאָרמאַציע ינדיקייץ אַז ינקאָרפּעריישאַן אָדער נוצן פון די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע האט אַ גלייַך ליקעליהאָאָד צו ברענגען באַטייטיק יפעקטיוונאַס צו די מעדיצין אַנטוויקלונג אָדער מאַנופאַקטורינג פּראָצעס אוןview פּראָצעס.

פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע: ווי דיפיינד אין אָפּטיילונג 506K(h)(1) פון די FD&C אקט, אַ געזונט-פארשטאנען און רעפּראָדוסיבלע טעכנאָלאָגיע, וואָס קענען אַרייַננעמען אַ נוקלעיק זויער סיקוואַנס, מאָלעקולאַר סטרוקטור, מעקאַניזאַם פון קאַמף, עקספּרעס אופֿן, וועקטאָר, אָדער אַ קאָמבינאַציע פון קיין אַזאַ טעקנאַלאַדזשיז אַז דער סעקרעטאַר באשלאסן צו זיין צונעמען, אַז דער פּאַטראָן דעמאַנסטרייץ (1) איז ינקאָרפּערייטיד אין אָדער געוויינט דורך אַ מעדיצין און איז יקערדיק פֿאַר די סטרוקטור אָדער פונקציע פון אַזאַ מעדיצין; (2) קענען זיין צוגעפאסט פֿאַר, ינקאָרפּערייטיד אין אָדער געוויינט דורך מער ווי איין מעדיצין ייַנטיילונג פּראָסט סטראַקטשעראַל עלעמענטן; און (3) פאַסילאַטייץ די פּראָדוצירן אָדער אַנטוויקלונג פון מער ווי איין מעדיצין דורך אַ סטאַנדערדייזד פּראָדוקציע אָדער מאַנופאַקטורינג פּראָצעס אָדער פּראַסעסאַז.

פּרילימאַנערי עווידענסע: פּרילימאַנערי זאָגן, ווי געוויינט אין אָפּטיילונג 506K (ב) (1) פון די FD&C אקט, רעפערס צו אינפֿאָרמאַציע פון געענדיקט טעסץ אָדער שטודיום וואָס פאַרגלייַכן אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע וואָס איז שוין געניצט אין אַ באוויליקט אָדער לייסאַנסט מעדיצין צו די פארגעלייגט נוצן פון די זעלבע. מעדיצין אין אַ סאַבסאַקוואַנט IND אַפּלאַקיישאַן. פּרילימאַנערי זאָגן וואָלט אַרייַננעמען דאַטן און פיינדינגז פון טעסץ אָדער שטודיום וואָס אָפּשאַצן פארגעלייגט נוצן פון די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע אין אַ שוין באוויליקט מעדיצין פּראָדוקט, אָפּשאַצן די פארגעלייגט נוצן פון דער זעלביקער פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע אין אַ נייַע מעדיצין פּראָדוקט, אָדער מאַכן קאַמפּעראַסאַנז צווישן די נוצן פון אַ פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע אַריבער סינעריאָוז.

פריער וויסן: פריערדיק וויסן, ווי געניצט אין דעם גיידאַנס, רעפערס צו די עקספּערטיז און פארשטאנד וואָס אַ פאַבריקאַנט האט געבויט איבער צייַט, אַרייַנגערעכנט וויסן פארדינט פון דעוועלאָפּינג און מאַנופאַקטורינג ענלעך קאַמפּאַונדז, פּראָדוקטן און פּראַסעסאַז; עס אויך כולל וויסן פון געגרינדעט און אנגענומען וויסנשאפטלעכע פּרינציפּן.

42 ווען לעצט, די גיידאַנס וועט פאָרשטעלן די FDA ס קראַנט טראכטן וועגן דעם טעמע.

43 פֿאַר די צוועק פון די גיידאַנס, אין אַלגעמיין, אַזאַ מיטל עקספּרעס טעקנאַלאַדזשיז זענען נישט יקערדיק פֿאַר די סטרוקטור (למשל, כעמישער אָדער מאָלעקולאַר פאָרמולע) אָדער פֿונקציע (למשל, מאָלעקולאַר מעקאַניזאַם פון קאַמף אָדער די קעראַקטעריסטיקס פון די מעדיצין אָדער בייאַלאַדזשיקאַל פּראָדוקט אָדער כעמישער אָדער בייאַלאַדזשיקאַל ינטעראַקשאַן מיט די גוף) פון די מעדיצין אָדער בייאַלאַדזשיקאַל פּראָדוקט. אין אַדישאַן, אין אַלגעמיין, אַזאַ מיטל עקספּרעס טעקנאַלאַדזשיז זענען נישט דערוואַרט צו פאַסילאַטייט די פּראָדוצירן אָדער אַנטוויקלונג פון אַ מעדיצין, ווייַל אין אַלגעמיין, די פּראָדוקציע פון די מעדיצין איז גאַנץ איידער די מעדיצין ינטעראַקץ מיט די עקספּרעס מיטל. אויך, די דעוויסעס זענען נישט דערוואַרט צו ברענגען באַטייטיק יפעקטיוונאַס צו די שייַעךview פּראָצעס ווייַל פון די יגזיסטינג לעווערידזשינג אָפּציעס פֿאַר עקספּרעס דעוויסעס וואָס זענען שוין ינקאָרפּערייטיד אין די רעview פּראָצעס (זען FN 6).

באַטייטיק יפעקטיוונאַס: אין דעם קאָנטעקסט פון די פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג פּראָגראַם, "באַטייַטיק יפעקטיוונאַס," ווי געניצט אין אָפּטיילונג K(b)(3) פון די FD&C אקט, מיטל לעווערידזשינג אַ פריערדיקן פּראָבע, לערנען אָדער מאַנופאַקטורינג פּראָצעס מיט אַ שוין באוויליקט אָדער לייסאַנסט מעדיצין אין אַ סאַבסאַקוואַנט אַפּלאַקיישאַן אין אַזאַ אַ וועג ווי צו סטרימליין מעדיצין אַנטוויקלונג אָדער מאַנופאַקטורינג און ריview.

דאָקומענטן / רעסאָורסעס

פדאַ פּלאַטפאָרם טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג פּראָגראַם פֿאַר דראַג אַנטוויקלונג [pdf] אינסטרוקציעס
פּלאַטפאָרמע טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג פּראָגראַם פֿאַר דראַג אנטוויקלונג, טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג פּראָגראַם פֿאַר דראַג אנטוויקלונג, באַצייכענונג פּראָגראַם פֿאַר דראַג אנטוויקלונג, פּראָגראַם פֿאַר דראַג אנטוויקלונג, מעדיצין אנטוויקלונג, אנטוויקלונג

רעפערענצן

באַניצער מאַנואַל

פדאַ פּלאַטפאָרם טעכנאָלאָגיע באַצייכענונג פּראָגראַם פֿאַר דראַג אַנטוויקלונג

פּראָדוקט אינפֿאָרמאַציע